胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。记者从基石药业日前在上海举办的首届肿瘤精准治疗论坛上获悉，我国首个获批的用于治疗针对PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST的精准治疗药物泰吉华?（阿伐替尼）已获批上市，为癌症患者带来突破性疗法。

作为全球首个按驱动基因获批的GIST治疗药物，泰吉华?于去年7月份获得国家药品监督管理局优先评审资格，并于今年3月底正式获批。数据显示，原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变，这类患者对现有已批准的KIT药物均不敏感。

一直以来，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏有效治疗药物。泰吉华?在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。泰吉华?已成功入选首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》，我国对于PDGFRA 外显子18 （包括D842V）突变GIST患者治疗首次有了权威治疗指南推荐。

复旦大学附属肿瘤医院病理科主任王坚教授在接受记者采访时表示，随着新的靶向药物阿伐替尼的上市，胃肠道间质瘤进入了新的靶向治疗时代，基因检测对胃肠道间质瘤的诊断和靶向药物的预测效果起了非常重要的作用。

“泰吉华?上市，希望能有更多种类、更优质的创新药物早日惠及患者，为他们提供更长生存获益，改善生活质量。“中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长、南京金陵医院肿瘤中心主任秦叔逵教授在会上表示。

阿伐替尼中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示，泰吉华?是国内唯一与激酶活性构象结合的Type I 抑制剂，在PDGFRA外显子18突变的GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，显著延长患者总生存。

据悉，本月初，在获批仅一个月左右时间，泰吉华?（阿伐替尼片）就已经在北京大学肿瘤医院、北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等近三十家医院同步开出首批处方单，并正式面向全国多个省市的五十多家院内和院外药房供药。

新民晚报首席记者 左妍

文章来源：《精准医学杂志》 网址: http://www.jzyxzz.cn/zonghexinwen/2021/0523/534.html